「創新治療的價值及成本效益研討會」

6/30一場由社團法人臺灣藥物經濟暨效果研究學會所舉辦的「創新治療的價值及成本效益研討會」，是討論疾病的基因治療，這是一種高科技、昂貴的、對某些罕病是能立即控制病情惡化，增加生活品質的。學者醫師官員廠商與病友都一起參與，重點就是「錢」從哪裡來？花的效益如何？這從第一款健保署同意給付SMA的基因治療藥品後，給病友更多的期待，當然未來病友想要使用這麼昂貴的藥及風險評估是需要多多思考的。

感謝兩位醫師台北榮總的許醫師介紹SMA的基因治療及台中榮總 血友病中心的 王建得主任的分享，讓在場的所有人認識血友病，知道血友病的需求，控制自發性的出血，可以從本身造血功能去改善，而不是頻繁的注射補充去做預防，那維持性和安全性都還有進步的空間，而血友病的基因治療也一個「#有健康肝的病友」可期待新選擇。